Thuốc Zolgensma là một loại thuốc được phát triển bởi công ty Novartis và được coi là một trong những thành tựu quan trọng trong lĩnh vực điều trị gen. Thuốc Zolgensma chứa hoạt chất chính là Onasemnogene abeparvovec, được chỉ định để điều trị bệnh teo cơ tủy sống cho bệnh nhân dưới 2 tuổi.