Danh mục sản phẩm Keytruda được FDA phê duyệt điều trị cho bệnh nhân ung thư có mức độ đột biến cao
FDA phê duyệt loại thuốc đầu tiên dành cho bệnh nhân ung thư có mức độ đột biến cao
Ngày 18 tháng 6 năm 2020
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã mở rộng việc phê duyệt thuốc điều trị miễn dịch pembrolizumab ( Keytruda) để bao gồm bất kỳ bệnh ung thư nào có mức độ đột biến cao (TMB-H). Sự chấp thuận mới dành cho người lớn và trẻ em có khối u rắn TMB-H tiến triển vẫn đang phát triển mặc dù đã được điều trị trước đó và không có lựa chọn điều trị tốt nào khác.
Mức độ đột biến cao (TMB) là thước đo số lượng đột biến gen (thay đổi) bên trong tế bào ung thư, có thể được xác định bằng xét nghiệm trong phòng thí nghiệm. Các tế bào có nhiều đột biến gen (TMB cao) có thể dễ bị hệ thống miễn dịch của cơ thể công nhận là bất thường và bị tấn công.
Keytruda là một loại thuốc được biết đến như một chất ức chế điểm kiểm soát miễn dịch . Nó hoạt động bằng cách giúp hệ thống miễn dịch nhận ra các tế bào ung thư và tấn công chúng.
Keytruda đã được phê duyệt để điều trị một số loại ung thư, bao gồm một số loại ung thư phổi, đầu và cổ, dạ dày, gan, thận, bàng quang và da, cũng như một số loại ung thư hạch.
Keytruda trước đây cũng đã được phê duyệt cho tất cả các khối u rắn tiên tiến với các loại thay đổi gen khác nhau - mức độ không ổn định của tế bào vi mô cao (MSI-H) hoặc thiếu sửa chữa không phù hợp (dMMR). Tế bào ung thư với MSI-H hoặc dMMR gặp khó khăn trong việc sửa chữa các tổn thương DNA. Điều này có thể dẫn đến việc chúng rất khác với các tế bào bình thường, điều này có thể làm cho chúng dễ nhìn thấy hơn đối với hệ thống miễn dịch của cơ thể.
Sự chấp thuận mới của FDA dựa trên một thử nghiệm lâm sàng trong đó các khối u của bệnh nhân được xét nghiệm TMB. Trong số 790 bệnh nhân được xét nghiệm, 102 (13%) bị ung thư TMB-H. Các bệnh ung thư TMB-H phổ biến nhất trong nghiên cứu là ung thư phổi tế bào nhỏ, ung thư cổ tử cung, ung thư nội mạc tử cung, ung thư hậu môn và ung thư âm hộ. Trong số 102 bệnh nhân bị ung thư TMB-H, 29% ung thư đáp ứng (thu nhỏ hoặc biến mất) khi điều trị bằng thuốc này. Thời gian phản hồi trung bình là 30 tháng, với một nửa số phản hồi kéo dài ít nhất hai năm.
Keytruda đã được phê duyệt cho chỉ định mới bằng cách sử dụng phê duyệt nhanh và xem xét ưu tiên, các chương trình mà FDA có thể sử dụng để tăng tốc độ sẵn có của thuốc để điều trị các bệnh nghiêm trọng. Theo phê duyệt nhanh chóng, công ty sản xuất thuốc vẫn cần gửi thêm thông tin lâm sàng sau khi được phê duyệt để chứng minh lợi ích của thuốc. Xem xét ưu tiên có nghĩa là FDA cố gắng đưa ra quyết định trong vòng 6 tháng thay vì 10 tháng như thông thường.
Keytruda được truyền vào tĩnh mạch, thường là 3 hoặc 6 tuần một lần.
Các tác dụng phụ thường gặp nhất của thuốc này là mệt mỏi, sốt, ho, khó thở, buồn nôn, ngứa da, phát ban, giảm cảm giác thèm ăn, táo bón, đau cơ hoặc khớp và tiêu chảy. Các tác dụng phụ ít phổ biến hơn nhưng nghiêm trọng hơn có thể xảy ra khi thuốc khiến hệ thống miễn dịch tấn công các tế bào bình thường trong cơ thể. Điều này có thể dẫn đến các vấn đề nghiêm trọng ở phổi, ruột kết, các tuyến sản xuất hormone, gan, da hoặc các cơ quan khác.
Keytruda được sản xuất bởi Merck & Co.
